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发布日期:2025年02月22日
我国科学家发现帕金森病治疗新靶点
  新华社上海2月21日电(记者 袁全吴振东)国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队近日发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2并筛选出候选药物,未来有望用于对帕金森病进行早期干预,造福帕金森病患者。北京时间2月21日,相关成果发表在《科学》上。
  帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病,严重影响患者日常生活,致残率和死亡率较高,我国患者基数庞大。既往研究发现,病理性α-突触核蛋白在脑内异常聚集传播是该病核心机制,传统疗法仅能缓解症状无法延缓病程。郁金泰团队历时5年攻关,发现神经元膜受体FAM171A2蛋白是致病蛋白传播的“智能识别门”,其含量与患者脑内病理蛋白水平呈正相关。通过转基因动物实验证实,抑制该蛋白可有效控制帕金森样症状进展。
  《科学》评价称,该研究成果提供了阻断病理传播并延缓疾病进展的潜在治疗方法,是一项非常有趣、新颖、重要且具有转化意义的研究。